トリプレットリピート病

遺伝子内の特定の３塩基繰り返し配列が増加することにより発症する一群の病気がトリプレットリピート病です。リピート数が増加すると遺伝子が不安定になり、子供に遺伝するときにリピート数がさらに増加したり、あるいは一人の体の中でも変動します。この病気は、根本的な治療法がまだ確立されておらず、難病に指定されています。この治療法を探るために、モデルマウスを使って研究しています。